소아환자에서의 deferasirox의 효과와 부작용 평가

조소연o, 김재연, 송영천

서울아산병원 약제팀

선천적 혈액질환 혹은 후천적 질환으로 인해 수혈 의존적인 소아의 경우는 잠재적으로 손상을 가할 수 있는 정도의 과도한 철분이 체내에 축적되게 된다. 수혈로 인한 과도한 철분은 간, 심장, 내분비계 장기에 축적되고 이는 장기 부전까지 이를 수 있다. Deferasirox는 철분 킬레이트제로 수혈로 인한 철분 과다인 환자에서 철분을 제거하는데 쓰이는 경구용 약제이다. 이 논문에서는 우리나라 소아환자에서의 deferasirox의 효과와 부작용을 평가하고자 하였다.

서울아산병원에서 수혈로 인한 철분 과부하가 일어난 환자 중 deferasirox를 투여 받은 28명의 소아환자를 대상으로 연구를 진행하였다. 대상환자의 나이, 성별, 몸무게, 키, 질병의 종류, 수혈 받은 기간과 양, 투여 받은 deferasirox의 용량, 기간, serum ferritin, serum creatinine, aspartate aminotransferase(AST), alanin aminotransferase(ALT), 그 외의 부작용에 대해서 조사하였다.

총 28명의 소아환자 중 남자는 18명, 여자는 10명이었으며 평균나이는 13.1세, 몸무게는 40.8 kg, 기저 질환은 aplastic anemia, neuroblastoma, AML 외에 10가지로 조사되었다. 투여된 deferasirox의 체중 당 용량은 15.1 mg/kg/day였으며 투여기간의 중앙값은 208.5일이었다. Deferasirox를 투여 하기전의 serum ferritin 수치는 3280.2 mcg/L이었으며 약물 종료 후에 평균적으로 25.8% 감소한 것으로 나타났다. 다빈도로 나타난 부작용은 AST/ALT 상승이었으며 그 외에 GI toxicity, skin toxicity가 있었다.

이번 연구에서 수혈로 인해 철분 과부하를 나타내는 소아환자에 deferasirox를 투여한 경우 serum ferritin 수치 감소가 효과적임을 알 수 있었다. 부작용 또한 이전 연구들과 비슷하게 보고되어 정기적인 모니터링을 통해 소아환자에게 비교적 안전하게 투여될 수 있을 것으로 생각된다. 앞으로 소아환자에 대한 deferasirox의 장기적인 부작용에 대한 연구가 진행된다면 약물치료에 도움이 될 것으로 생각된다.

주제어 : deferasirox, 소아, ferritin